Два испытания показали многообещающие результаты генной терапии, направленной на серповидно-клеточную анемию.

Две группы исследователей, работающих независимо друг от друга, добились успеха в испытании генной терапии, направленной на серповидно-клеточную анемию. Обе команды опубликовали статьи в Медицинском журнале Новой Англии с описанием своей работы и результатов. В первую команду вошли представители из США, Германии, Канады и Франции; они использовали систему редактирования генов CRISPR-Cas9 для увеличения производства гемоглобина плода у пациентов с серповидно-клеточной анемией. Вторая группа состояла из представителей Гарвардской медицинской школы и Института рака Дана-Фарбер. Они также стремились увеличить производство гемоглобина плода у пациентов с серповидноклеточной анемией, но использовали другой метод, который включал введение РНК через вирусный носитель, который изменял экспрессию гена гемоглобина плода.

Серповидно-клеточная анемия – это наследственное заболевание крови, которое чаще всего встречается у лиц африканского происхождения. Это вызвано мутацией в гене белка гемоглобина. Изменения приводят к тому, что красные кровяные тельца становятся жесткими и принимают серповидную форму. Эти клетки могут закупоривать кровеносные сосуды , вызывая у пациента боль, а иногда могут привести к повреждению органов или инсульту.

Оба новых варианта лечения были частью клинических испытаний, и оба были направлены на изменение генов, ответственных за развитие серповидно-клеточной анемии. В обоих случаях врачи удалили часть стволовых клеток крови пациентов и попытались отключить генетический переключатель, который деактивируется у людей с этим заболеванием. Затем пациенту была назначена химиотерапия, чтобы разрушить их дефектные клетки; затем вновь измененные стволовые клетки вводили обратно пациенту. Со временем стволовые клетки превратились в нормальные клетки крови, и у пациента не было заболевания.

Обе команды добились успеха в своих испытаниях – группа, использовавшая CRISPR-Cas9, провела свой первый тест примерно 17 месяцев назад, и до сих пор у пациента не было признаков боли, связанной с серповидно-клеточной анемией. С тех пор у других пациентов были аналогичные результаты. Та же команда также опробовала аналогичный метод для лечения пациентов с бета-талассемией – еще одним наследственным заболеванием, при котором у пациентов вырабатывается мало или совсем отсутствует гемоглобин из-за генетических мутаций примерно в тех же областях, что и у пациентов с серповидноклеточной анемией. Вторая бригада провела свою процедуру на шести пациентах за последние несколько лет и на сегодняшний день еще не увидела никаких неудач.

услуги нутрициологаАвтор сайта и статей: Богомолова Татьяна, нутрициолог-психолог, консультант по питанию и коррекции веса. Подробнее обо мне

Я в соц. сетях: Instagram.

Рейтинг
Еще статьи нутрициолога:
Adblock
detector