Исследователи разрабатывают подход к предотвращению токсичности, связанный с неврологической генной терапией.

Исследователи Penn Medicine разработали новый целевой подход для предотвращения токсичности, наблюдаемой в сенсорных нейронах ганглиев задних корешков после генной терапии для лечения неврологических расстройств. Это важное препятствие, которое необходимо устранить, поскольку эта область направлена ​​на более безопасные и эффективные генные методы лечения пациентов с такими заболеваниями, как спинальная мышечная атрофия.

«Мы считаем, что этот новый подход может повсеместно повысить безопасность генной терапии» , – заявила первый автор Джульетт Ордо, доктор медицинских наук, старший директор по трансляционным исследованиям программы генной терапии Пенна.

Результаты были опубликованы на этой неделе в журнале Science Translational Medicine .

О токсичности не сообщалось у людей, но исследования на нечеловеческих приматах с использованием аденоассоциированных вирусных (AAV) векторов для доставки скорректированных генов через спинномозговую жидкость и внутривенно выявили проблемы дегенерации аксонов в некоторых участках спинного мозга и периферических нервах. . Причина восходит к ганглию дорсального корешка, или DRG, кластеру нервных клеток за пределами спинного мозга, ответственным за передачу сенсорных сообщений.

Эта токсичность проистекает из сверхэкспрессии внедренного гена, известного как трансген, в клетках DRG, как обнаружили исследователи из Программы генной терапии Пенна. Чтобы исправить это, они модифицировали трансген с помощью микроРНК-мишени, предназначенной для снижения уровня экспрессии трансгена в DRG. Это изменение устранило более 80 процентов экспрессии трансгена и снизило токсичность для приматов, сообщают исследователи.

услуги нутрициологаАвтор сайта и статей: Наталья Степанова, нутрициолог-психолог, консультант по питанию и коррекции веса. Подробнее обо мне

Я в соц. сетях: Vk, Instagram.

Рейтинг
Еще статьи нутрициолога:
Adblock
detector