Впервые лекарство повлияло на толщину и функцию сердечной мышцы у пациентов с наиболее распространенным наследственным заболеванием сердца, а не просто на устранение их симптомов.
«Это первое исследование, показывающее благоприятное влияние лекарств на структуру и функции сердца при любой форме гипертрофической кардиомиопатии», – говорит Сара Сабери, доктор медицины, доцент кафедры внутренних болезней и кардиолог в Сердечно-сосудистом центре Michigan Medicine Frankel.
Текущие варианты, как объясняет Сабери, могут помочь пациентам чувствовать себя лучше сегодня, но они не помогают им прожить дольше и не предотвращают сердечную недостаточность в будущем. Они также не влияют на какие-либо структурные аномалии сердца, которые определяют болезнь: толщину сердечной мышцы , возникающую в результате жесткость и аномалии в других сердечных структурах.
«Есть огромная пустота. ГКМП – это хроническое прогрессирующее заболевание, от которого до сих пор нет лечения», – говорит Сабери.
Она представила результаты субисследования CMR EXPLORER-HCM, проведенного ее командой, на научных сессиях Американской кардиологической ассоциации 2020 года, которые одновременно были опубликованы в Circulation .
Устранение основной причины HCM
При HCM моторные белки слишком сильно взаимодействуют друг с другом, вызывая чрезмерно сильное сжатие мышцы и вызывая ее жесткость.
Лекарство мавакамтен, разработанное специально для лечения ГКМП, в настоящее время изучается в различных клинических испытаниях . Это часть нового класса препаратов, называемых ингибиторами сердечного миозина. Сабери объясняет, что лекарство блокирует слишком сильное взаимодействие белка миозина с другими моторными белками, что позволяет сердечной мышце сжиматься и расслабляться более нормально. Он эффективен для уменьшения препятствий кровотоку в сердце, которые могут возникнуть при заболевании.
«Это первый класс лекарств, которые на самом деле нацелены на патофизиологию ГКМП».
По словам Сабери, основной показатель этого исследования – масса сердца – была значительно снижена у пациентов, принимавших препарат, по сравнению с пациентами, принимавшими плацебо.
