Обновленные данные показывают перспективы таргетной терапии при болезни Кастлемана

Шесть лет назад Дэвид К. Файгенбаум, доктор медицины, магистр делового администрирования, магистр медицины, исследователь и пациент Пенсильванской медицины, попробовал экспериментальное лечение, основанное на результатах своих лабораторных исследований, в надежде спасти свою жизнь. С тех пор у него ремиссия. Теперь его дальнейшие исследования проливают новый свет на то, почему это сработало, открывая путь для дальнейшего тестирования нового подхода к лечению идиопатической мультицентрической болезни Кастлемана (iMCD), редкого и смертельного состояния с ограниченными возможностями для пациентов. Работой руководит Файгенбаум, директор Центра изучения и лечения лимфаденопатий и цитокиновых бурь (CSTL) Медицинской школы Перельмана при Университете Пенсильвании.. Используя 26 образцов от пациентов с iMCD, одно из крупнейших когда-либо проведенных исследований этого заболевания, Фаджгенбаум и его команда продемонстрировали повышенную активацию определенного пути, называемого PI3K / Akt / mTOR. Полученные данные свидетельствуют о том, что пациенты, которые не реагируют на единственный препарат, одобренный в настоящее время Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) для лечения заболевания, могут иметь другой вариант, нацеленный на этот конкретный путь. Исследование опубликовано в этом месяце в Blood .

Болезнь Кастлемана на самом деле не является отдельной болезнью. Этот термин описывает группу воспалительных заболеваний, которые имеют общий вид под микроскопом. Это заболевание ежегодно диагностируется примерно у 5000 человек всех возрастов в Соединенных Штатах, что делает его примерно таким же распространенным, как болезнь Лу Герига, также называемая боковым амиотрофическим склерозом или БАС. Пациенты испытывают ряд симптомов – от единичного аномального лимфатического узла с легкими симптомами гриппа до аномальных лимфатических узлов, расположенных по всему телу, аномального количества клеток крови и опасного для жизни отказа многих систем органов, таких как почки, печень. , сердце и легкие.

Самый тяжелый подтип, iMCD, имеет сходство как с аутоиммунными заболеваниями, так и с раком. Около 35 процентов пациентов с iMCD умрут в течение пяти лет после постановки диагноза. В 2014 году FDA одобрило препарат силтуксимаб для лечения iMCD, и исследования показали, что он может отправить от одной трети до половины пациентов в ремиссию, которая обычно длится годами.

«Пациенты, которые не реагируют на силтуксимаб, имеют ограниченные возможности. Обычно они получают химиотерапию, но часто случаются рецидивы », – сказал Файгенбаум, который также является доцентом кафедры трансляционной медицины и генетики человека в Пенсильвании и исполнительным директором Сети сотрудничества по заболеваниям Кастлмана (CDCN).

Студент-медик, бывший квотербек дивизиона I и тяжелоатлет, чемпион штата, Фаджгенбаум внезапно заболел в июле 2010 года. В 2012 году, после того, как он не ответил на другие методы лечения и многократно рецидивировал после химиотерапии, Фаджгенбаум провел исследование своего собственного состояния. предположили, что препарат-ингибитор сиролимуса, который блокирует путь PI3K / Akt / mTOR, может быть эффективным. Этот препарат уже доступен для лечения других состояний, в частности, для предотвращения отторжения органа после трансплантации почки. Основываясь на собственном исследовании и после консультации с лечащим врачом, Файгенбаум решил испытать препарат на себе и с тех пор находится в стадии ремиссии. Результаты тестирования препарата на себе и еще двух пациентах опубликованы вЖурнал клинических исследований прошлого года.

«Эти расширенные данные ясно демонстрируют, что путь PI3K / Akt / mTOR активируется в iMCD. Следующий шаг – проверить, является ли ингибирование метаболического пути эффективным лечением для значительного числа пациентов », – сказал Дэниел Аренас, доктор философии , ведущий автор исследования и студент-медик в Пенсильвании.

услуги нутрициологаАвтор сайта и статей: Богомолова Татьяна, нутрициолог-психолог, консультант по питанию и коррекции веса. Подробнее обо мне

Я в соц. сетях: Instagram.

Рейтинг
Еще статьи нутрициолога:
Adblock
detector