Преимущества «трансформирующего» препарата от муковисцидоза освещены в новом обзоре

В новом систематическом обзоре исследователей Ливерпульского университета подчеркивается положительное влияние тройной комбинированной терапии на благополучие людей с муковисцидозом (МВ).

В августе 2020 года Европейская комиссия официально выдала лицензию Kaftrio, первой тройной комбинированной терапии, направленной на устранение основной причины CF. Лечение, в котором сочетаются элексакафтор, тезакафтор и ивакафтор, теперь доступно в Национальной службе здравоохранения Великобритании, что дает надежду тысячам людей, живущих с МВ по всей Великобритании.

Более 80% людей с муковисцидозом имеют по крайней мере одну копию дефектного генетического варианта F508del. В Англии Kaftrio может быть прописан людям в возрасте от 12 лет и старше с двумя копиями мутации F508del или одной копией F508del и одной копией «минимальной функциональной мутации».

В новом обзоре Кокрановской библиотеки исследователи рассмотрели различные препараты (или комбинации препаратов) для коррекции мутации F508del, включая, впервые, данные трех испытаний Kaftrio.

Они рассмотрели 19 рандомизированных контролируемых испытаний, которые включали монотерапию, двойную терапию и тройную терапию среди 2959 участников по всему миру, и оценили их влияние на результаты, важные для людей с МВ, такие как выживаемость, качество жизни, функция легких и безопасность.

Команда обнаружила, что для людей с МВ с одним или двумя вариантами F508del в возрасте от 12 лет и старше имеются убедительные доказательства того, что после шести месяцев тройная терапия препаратами элексакафтор, тезакафтор и ивакафтор улучшает качество жизни и функцию легких (с немного побочных эффектов). Однако необходимы дальнейшие испытания у детей (до 12 лет) и с более тяжелой респираторной функцией, а также дальнейший долгосрочный мониторинг безопасности.

Профессор Кевин Саузерн руководил обзором и занимается лечением детей с МВ более 30 лет.

Комментируя полученные данные, он сказал: «Было здорово работать с командой над созданием этого всеобъемлющего обзора, который четко определяет положительное влияние тройной терапии на благополучие людей с МВ.

«Преимущества, выявленные в ходе испытаний, окажут существенное влияние на молодых людей с МВ, которые теперь могут сосредоточиться на поддержании хорошего здоровья в процессе взрослой жизни.

В обзоре делается вывод о том, что люди с МВ с одним или двумя вариантами гена F508del выиграют от этого вмешательства. В некоторых странах люди с этим вариантом гена не могут получить доступ к этой важной новой терапии из-за финансовых и регуляторных проблем, и это представляет собой значительное неравенство, которое необходимо устранить ».

услуги нутрициологаАвтор сайта и статей: Богомолова Татьяна, нутрициолог-психолог, консультант по питанию и коррекции веса. Подробнее обо мне

Я в соц. сетях: Instagram.

Рейтинг
Еще статьи нутрициолога:
Adblock
detector