Стратегия генной терапии признана эффективной на мышиной модели наследственного заболевания TSC

Пациенты с комплексом туберозного склероза, генетическим заболеванием, характеризующимся ростом доброкачественных опухолей во многих органах тела, имеют ограниченные возможности лечения. Группа исследователей из Массачусетской больницы общего профиля (MGH) показала, что генная терапия может эффективно лечить мышей, экспрессирующих один из мутировавших генов, вызывающих заболевание. Исследование опубликовано в Science Advances .

Ген, называемый TSC2, кодирует туберин, белок, который подавляет рост и пролиферацию клеток. Когда в TSC2 происходят мутации, приводящие к нехватке туберина в клетках, клетки увеличиваются и размножаются, что приводит к образованию опухолей.

Чтобы восстановить функцию TSC2 и туберина на мышиной модели комплекса туберозного склероза, исследователи разработали форму генной терапии с использованием вектора аденоассоциированного вируса, несущего ДНК, которая кодирует конденсированную форму туберина (которая соответствует несущей способности вектора). ) и действует как нормальный белок туберин полной длины. Мыши с комплексом туберозного склероза имели сокращенную продолжительность жизни, в среднем, примерно на 58 дней, и у них наблюдались признаки аномалий мозга, соответствующие тем, которые часто наблюдаются у пациентов с этим заболеванием. Однако, когда мышам внутривенно вводили генную терапию, их средняя выживаемость увеличивалась до 462 дней, а в их мозге уменьшалось количество признаков повреждения.

«Современные методы лечения туберозного склероза включают хирургическое вмешательство и / или пожизненное лечение препаратами, которые вызывают подавление иммунитета и потенциально могут поставить под угрозу раннее развитие мозга. Следовательно, существует явная необходимость в определении других терапевтических подходов к этому заболеванию», – говорит со-ведущий автор Шилпа. Прабхакар, следователь отделений неврологии и радиологии MGH. «Аденоассоциированные вирусные векторы широко использовались в клинических испытаниях для многих наследственных заболеваний с незначительной токсичностью или отсутствием токсичности, долгосрочным действием на неделящиеся клетки и улучшением симптомов», – добавляет Прабхакар. Она отмечает, что преимущества можно увидеть после однократной инъекции, а некоторые формы вирусного вектора могут эффективно проникать в мозг и периферические органы после внутривенной инъекции.

услуги нутрициологаАвтор сайта и статей: Богомолова Татьяна, нутрициолог-психолог, консультант по питанию и коррекции веса. Подробнее обо мне

Я в соц. сетях: Instagram.

Рейтинг
Еще статьи нутрициолога:
Adblock
detector